Hæmofili: patienter venter på et nyt program

Det nationale program for behandling af patienter med hæmofili og relaterede hæmoragiske sygdomme slutter i år. Programmet skal fortsættes, for først da vil patienter have en chance for at modtage ordentlig pleje, hvilket stadig mangler i Polen.

Takket være indsatsen fra den polske sammenslutning af patienter med hæmofili er situationen for patienter med hæmofili i Polen forbedret markant i løbet af de sidste 10 år, men plejestandarden for patienter er stadig anderledes end i andre lande. Tidligere var kvaliteten af ​​behandlingen med hæmofili i Polen meget lav.

- Hvis dårlig hæmofili forårsager meget alvorlige konsekvenser, har patienter alvorligt beskadigede leddene, mange mennesker går kun takket være ortopæders og rehabilitatorers enorme arbejde. Derfor er god behandling så vigtig - sagde Bogdan Gajewski, præsident for den polske sammenslutning af patienter med hæmofili, under pressekonferencen om verdensdagen for patienter med hæmofili.

Der er ingen omfattende behandlingscentre

Hæmofili er en sjælden sygdom, kun få læger kender til behandling. Derfor bør der oprettes komplekse terapicentre, hvor patienter kan få hjælp fra specialister.

Oprettelse af sådanne centre er et af hovedmålene for den nyoprettede nye udgave af det nationale program til behandling af patienter med hæmofili for 2019-22.

- Patienter skal have adgang til omfattende medicinsk behandling, så det vigtigste er nu at oprette omfattende plejecentre, hvor patienter med hæmofili ikke kun kan konsultere en hæmatolog, men også andre specialister, fx ortopæd, kirurg, tandlæge, hepatolog, genetiker , fysioterapeut og kvinder med von Willebrands sygdom og relaterede blødningsforstyrrelser også hos en gynækolog. Livet for en person, der lider af hæmofili, afhænger af lægens kendskab til terapeutiske muligheder, hvorfor uddannelse af medicinsk personale er så vigtig - sagde prof. Krystyna Zawilska, formand for Hemostasis-gruppen i det polske selskab for hæmatologer og transfusionister.

- Vi håber, at den nye udgave af det nationale program vil blive godkendt til tiden, programmet vil blive implementeret, og centrene oprettes - sagde Bogdan Gajewski.

Vicegeneralsminister Katarzyna Głowala, der var til stede ved konferencen, forsikrede, at patienterne ikke skulle bekymre sig, fordi der ikke var nogen fare.

- Lægemidler er sikret ved udgangen af ​​første kvartal af 2019. Programmet, som blev udviklet af teamet, blev sendt til sundhedsministeriet den 30. marts, og den 11. april sendte jeg det til AOTMiT. Agenturet har 60 dage til at afgive en udtalelse. Jeg kan forsikre dig om, at de syge ikke bliver efterladt uden behandling. Programmet fortsættes uden forsinkelse, sagde viceminister Głowala.

Det nationale program indeholder bestemmelser om oprettelse af et netværk af omfattende behandlingscentre.

- Der oprettes ikke centre, før procedurerne for behandling af hæmofili til ambulant behandling er tilstrækkeligt prissat. For at opnå den rette kvalitet af behandlingen er det nødvendigt at forberede procedurer og deres korrekte vurdering, så denne pleje ikke belaster hospitalets budget, fx med specialdiagnostik - sagde Bogdan Gajewski.

Spørgsmålet om nødprocedurer på HED og hospitalets beredskabsrum er stadig et problem. I tilfælde af en skade skal patienter med hæmofili modtage en koagulationsfaktor så hurtigt som muligt.

Desværre er der stadig tilfælde af forkert behandling af personer med hæmofili: forsinkelse eller endda nægtelse af at administrere en faktor. Dette sætter sundhed og liv for mennesker med hæmofili i fare.

I flere år har den polske sammenslutning af patienter med hæmofili ansøgt om anerkendelse af patientens kort "Faktor først" som et officielt dokument, der vil blive respekteret af beredskabstjenester.

Desværre forbliver foreningens appeller ubesvarede.

Forbedring af adgangen til nye stoffer

Udbuddet af koagulationsfaktorer i Polen er allerede på et godt niveau. - I Polen var forbruget af faktor VIII pr. Indbygger i 2016 6,38. Dette er meget, skønt vi stadig er langt fra Irland, hvor det er 10.84, eller til Ungarn. Problemet er imidlertid den anvendte type koagulationsfaktorer - vurderet Prof. Krystyna Zawilska.

Langt størstedelen af ​​de lægemidler, der er tilgængelige i Polen, er plasmaafledte faktorer, produceret af plasma, der er opnået fra mange donorer, og som de fleste eksperter anser for mindre sikre.

Ved behandling af voksne patienter kun 3-5 procent. anvendte lægemidler er moderne rekombinante faktorer produceret ved genteknologi i modificerede cellekulturer.

- Rekombinante faktorer betyder ikke kun større sikkerhed, men også bedre effektivitet. Modifikation af molekylet hjælper med at opnå yderligere effekter, fx oprettes faktorer med langvarig virkning. I dag skal en patient med hæmofili A modtage 150 intravenøse injektioner om året. Med langtidsvirkende lægemidler kunne antallet af injektioner reduceres til 100 og endnu mere i hæmofili B. Der er også nye lægemidler, der fuldstændigt ændrer behandlingen af ​​patienter - de kan administreres subkutant en gang om ugen. Vi vil gerne have polske patienter også adgang til dem - sagde prof. Zawilska.

Desuden har ikke alle børn en chance for at blive behandlet med rekombinante midler. Der er stadig en arkaisk registrering i programmet for forebyggende behandling af børn, der ikke understøttes af medicinsk viden, ifølge hvilken kun børn, der aldrig er blevet behandlet med plasmafledte lægemidler, kan bruge rekombinante midler til behandling.

Hvordan behandles hæmofili i Ungarn?

Eksemplet med Ungarn viser, hvordan man organiserer velorganiseret pleje for mennesker med hæmofili. Organiseringen af ​​pleje af patienter med hæmoragiske lidelser i Ungarn er meget høj.

Patienter får omfattende medicinsk behandling, bred adgang til rekombinante koagulationsfaktorer og muligheden for at bruge moderne terapier.

- I mit land er der et specialiseret center for omfattende pleje af patienter med hæmofili, der arbejder med læger og sundhedsudbydere, som giver os personlig, tværfaglig pleje - sagde David Lencses fra den ungarske sygeforening. - Staten giver os en effektiv behandlingsmodel, der er bevist i mange lande og anbefalet af Europa-Parlamentet. Takket være dette kan vi leve et aktivt liv, professionelt og familie, og glemme sygdommen.

I Ungarn er 43% af koagulationsfaktorerne rekombinante lægemidler. - Jeg er blevet behandlet profylaktisk siden jeg blev født, jeg har altid været en aktiv person, jeg har spillet fodbold, volleyball, basketball, jeg har aldrig følt mig skadet af det faktum, at jeg har hæmofili, inkl. fordi staten giver mig god adgang til medicin og god organisering af behandlingen - sagde David Lencses.

- Vi håber, at Agency for Health Technology Assessment and Tariffication, som nu har modtaget den nye udgave af det nationale program, vil støtte det. Implementeringen af ​​den nye udgave af programmet kan resultere i, at Polen overholder europæiske standarder, når det gælder behandling af hæmofili, siger Bogdan Gajewski. - Vi ser frem til et godt program.