Det er det første lægemiddel i verden, der giver mennesker med spinal muskelatrofi chancen for at stoppe sygdommen og forbedre deres livskvalitet. I Polen er der imidlertid ingen regler, der giver patienter mulighed for at have tidlig adgang til stoffet. Derfor skriver patienter og deres familier tusinder af breve til regeringen for at ændre loven og give behandlingsmuligheder.
Spinal Muscular Atrophy (SMA) er en sjælden sygdom, der forårsager progressiv muskelsvind, inklusive dem, der er ansvarlige for vejrtrækning og synke, hvilket fører til åndedrætssvigt. Det er også den største genetiske morder på børn, for når det ankommer til et spædbarn, kan det dø meget hurtigt af åndedrætssvigt indtil to års alderen. Indtil for nylig blev spinal muskelatrofi (SMA) betragtet som en uhelbredelig sygdom. I sommeren 2016 viste det sig imidlertid, at verdens første lægemiddel, nusinersen, blev udviklet, hvilket gav mennesker med spinal muskelatrofi en chance for at stoppe sygdommen og forbedre deres livskvalitet. Der er ingen regler i Polen, der giver patienter mulighed for at have tidlig adgang til stoffet. Derfor skriver patienter og deres familier tusinder af breve til regeringen for at ændre loven og give behandlingsmuligheder - som de er i andre lande.
Nusinersen - det første SMA-lægemiddel, der stopper sygdommens progression
For nylig er nusinersen i mange europæiske og verdenslande allerede i brug under den såkaldte Tidlige adgangsprogrammer (EAP'er), der redder livet for mange syge børn. I Polen tillader loven ikke sådanne ting. Først i 2017 er handlingen at tillade lancering af programmer for tidlig adgang. Imidlertid indeholder de bestemmelser, som Sundhedsministeriet foreslår, ikke finansiering af et eneste medicinsk besøg, der er nødvendigt for at modtage stoffet, for ikke at nævne omkostningerne ved hospitalsophold og administration af nusinersen.
Forældre til børn med SMA beder om tilgængelighed af SMA-behandling i Polen som en del af proceduren for tidlig adgang samt om fremtidig refusion af lægemidler.
Derudover skal behandlingen med det på dagen for lægemiddelregistrering stoppes, og der er ingen mulighed for automatisk fortsættelse af behandlingen. For SMA kan enhver afbrydelse af behandlingen resultere i irreversibel forringelse af helbredet, herunder død.
Deltagerne i JA til SMA-behandling i Polen kæmper for, at polske patienter kan behandles med nusinersen, og at de opføres på listen over refunderede lægemidler straks efter indlæggelse. Der er også behov for centre, hvor medicinen kan administreres, fordi dette gøres med en injektion i rygsøjlen, og en så vanskelig medicinsk procedure skal udføres af en specialist.
Det polske SMA-samfund beder derfor premierministeren om at tage hensyn til ovenstående krav og tilslutte sig sloganet: JA til SMA-behandling i Polen. Du kan deltage i kampagnen på Facebook. Forældre støttes også af SMA Foundation
Anbefalet artikel:
SMA Foundation støtter patienter med spinal muskelatrofi Læs også: Muskeldystrofi - behandling og rehabilitering i muskeldystrofi Duchenne muskeldystrofi: årsager og symptomer. Rehabilitering i dystrofi ... Spinal Muscular Atrophy - en uddannelseskonference for familier med SMA
