Familier til SMA-patienter appellerer til premierministeren

SMA Foundation, der samler familier af patienter, der lider af SMA - spinal muskelatrofi, indgav i dag et andragende til premierministeren med anmodning om støtte til at få den eftertragtede adgang til lægemidlet nusinersen - verdens første effektive terapi mod denne sjældne genetiske sygdom. Patienter og deres familier har ventet i over 15 måneder på refusion af medicin. Polen er fortsat et af de sidste europæiske lande, hvor lægemidlet ikke refunderes, og patienter skal leve i spænding og forventning.

Patientfamilier tager mange initiativer med det formål at øge den sociale bevidsthed om sygdommen samt henlede beslutningstageres opmærksomhed på deres behov og håb. De organiserede aktioner fik bred offentlig støtte og blev ofte sponsoreret af Republikkens første dame - Agata Kornhauser-Duda. Alt dette, så Polen endelig ville slutte sig til 22 europæiske lande, der godtgør nusinersen.

”Endnu en gang appellerer vi til premierministeren om et svar vedrørende refusion af SMA-behandling til alle polske patienter. Vi understreger og minder dig om, at Polen er et af de sidste lande, der ikke refunderer stoffet. Derfor har vi udarbejdet et andragende til premierministeren, som indtil videre er underskrevet af næsten 61.000 mennesker. " - skrev i andragendet repræsentanter for SMA Foundation og initiativet "Yes to SMA Therapy in Poland".

SMA er en meget sjælden sygdom, der forekommer hos en ud af 6-7 tusind mennesker. fødsler. Omkring 800 mennesker lider af det i Polen. Patienter kæmper med motoriske og åndedrætsbesvær og talevanskeligheder. Indtil for nylig var der ingen effektive terapier - den eneste form for behandling var rehabilitering. I 2016 blev det første lægemiddel, nusinersen, godkendt af det amerikanske FDA og i maj 2017 af det europæiske EMA. Siden februar 2017 har det udvidede stofadgangsprogram været i drift i Polen. I øjeblikket er 30 børn med SMA type I tilmeldt det. Resten, over 600 mennesker, forbliver uden behandling. Deres tilstand forværres. Medicinske eksperter understreger, at nusinersen skal bruges til behandling af alle patienter med SMA, uanset sygdomstype og stadium.

Tiden er særlig vigtig for patienter med SMA. Hver dag kæmper de hårdt for effektivitet og liv.

Nogle af dem har allerede mistet denne kamp.