TREG: en innovativ metode til behandling af type 1-diabetes

TREG - en innovativ metode til behandling af type 1-diabetes - begynder at være tilgængelig for patienter. Takket være opfindelsen af ​​polske forskere fra det medicinske universitet i Gdańsk har børn og unge med nydiagnosticeret type 1-diabetes en chance for at forbedre livskvaliteten markant. Imidlertid kan ikke alle patienter være kvalificerede til behandling.

Type 1-diabetes er ved at blive en plage i Polen og rammer hovedsageligt børn - de udgør 90% af patienterne med denne diagnose. Det begynder ofte i den tidlige barndom, så unge patienter kan ikke huske livet uden en insulinpen eller en insulinpumpe. Hvert år i verden udvikler type 1-diabetes omkring 80-100 tusind. børn, hvoraf ca. 2 tusind. sager er i Polen. Desværre fordobles dette antal i vores land hvert 10. år.

Type 1-diabetes er forårsaget af en autoimmun proces, som er, når immunsystemet ødelægger sit eget væv. I øjeblikket er der ingen lægemidler, der kan stoppe denne proces - over tid fører type 1-diabetes til fuldstændig ødelæggelse af bugspytkirtlen. Patienten kan kun tilbydes insulin. Heldigvis udvikler moderne medicin nyere og nyere behandlingsmetoder, hvor virkningerne af klassiske lægemidler forstærkes eller endda erstattes af de nyeste videnskabelige bedrifter. En sådan tilgang er celleterapi, hvor celler taget fra patientens eller donorens krop eller kunstigt oprettet i forskningslaboratorier bliver stoffer.

Cellulære lægemidler eller TREG-metoden

Det polske laboratorium er det første i verden, der påbegynder arbejdet med brugen af ​​regulerende T-celler (Tregs) til human behandling. Terapiens unikke karakter er at bekæmpe årsagerne til sygdommen, ikke kun de kliniske symptomer, hvilket forbedrer de kliniske parametre og livskvaliteten for unge patienter med type 1-diabetes.

Skaberne af den innovative TREG-metode er førsteklasses specialister fra det medicinske universitet i Gdańsk: prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, leder af formanden og afdelingen for medicinsk immunologi, prof. dr hab. n. med. Małgorzata Myśliwiec, leder af afdelingen og klinikken for pædiatri, diabetologi og endokrinologi og prof. dr hab. n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, leder af kræftimmunologigruppen ved det internationale center for kræftvaccinevidenskab ved universitetet i Gdańsk.

For fuldt ud at forstå TREG-metoden er det vigtigt at forstå årsagerne til udviklingen af ​​type 1-diabetes. Friske patienter har tilstrækkelige mængder regulerende T-celler (Tregs) i blodet, som sikrer, at immunsystemet bekæmper infektioner, og at det ikke ødelægger sit eget væv. - på en måde lærer de andre celler i immunsystemet at skelne mellem sig selv og andre. Hos patienter med type 1-diabetes er der for få regulatoriske T-celler, eller de når ikke bugspytkirtlen på det rigtige tidspunkt. Som et resultat adskiller immunsystemet ikke længere fremmede celler (f.eks. Bakterier) fra dets egne, hvilket fører til en situation, hvor de egne blodlegemer ødelægger de insulinproducerende celler i bugspytkirtlen. I TREG-metoden patenteret af polske forskere indsamles patientens egne celler (regulatoriske T-lymfocytter), ganget i laboratoriet og gives til patienten igen. Ved at øge antallet af Tregs-celler i kroppen har personer med type 1-diabetes en chance for i det mindste delvist at bevare bugspytkirtelfunktionen. Dette er meget vigtigt, fordi dit eget insulin udskilles nøjagtigt og beskytter bedre end en moderne insulinpumpe.

For at kvalificere sig til behandling skal en patient diagnosticeres med type 1-diabetes og opfylde den kliniske definition af sygdommen. Først og fremmest skal det have antistoffer i blodet, der er karakteristiske for type 1-diabetes. Desuden skal patienten også have mindst 20-30% af den resterende bugspytkirtel, som testes som niveauet af c-peptid. Kriterierne er meget høje, dvs. et fastende c-peptidniveau på 0,7 - 0,8 ng / ml. Efter et kontrolleret måltid skal der være en stigning på 100% eller mere. fastende c-peptidniveauer. Personer under 18 år kan behandles med TREG-metoden. Patienter, der vejer mindre end 30 kg, kan ikke tilmeldes behandlingen, fordi det fra sådanne små børn ikke ville være muligt at samle nok blod.Regulatoriske T-lymfocytter er til stede i kroppen i små mængder - fra en halv liter blod er det ikke muligt at opnå mere end en lille teskefuld af disse celler. De mister også deres egenskaber meget let, hvorfor det i laboratoriet er nødvendigt at skabe betingelser, der ligner dem i kroppen. Efter to ugers inkubation og multiplikation er der nok celler til at injicere dem tilbage i patienten.

Hvad er virkningerne af TREG-behandling?

TREG-terapi giver dig mulighed for at reducere behovet for administreret insulin. Nogle patienter har en udvidet såkaldt bryllupsrejse, som er den periode, hvor de slet ikke har brug for insulin. Hvad der gør polske forskere glade er, at patienterne udskiller deres eget insulin selv 5 år efter behandlingen. Selv efter så lang tid - patienter, der har modtaget disse celler - ser stadig deres eget insulin briste efter et måltid, et bevis på, at bugspytkirtlen stadig fungerer. Det er ikke så højt som hos en sund person, men det er signifikant. For en diabetespatient er dette af stor betydning, for selvom han allerede tager insulininjektioner, giver tilsætningen af ​​sit eget insulin fra bugspytkirtlen mulighed for meget mere præcis kontrol af blodsukkerniveauet, hvilket beskytter ham mod komplikationer.

- I dag dør folk af diabetes på grund af dets komplikationer. I løbet af sygdommens år vil patienten udvikle problemer med synet, nyrerne eller kredsløbssygdommen, mens hans eget insulin - selv i små mængder - giver ham mulighed for at forsinke forekomsten af ​​disse komplikationer i flere eller endog flere dusin år. På en måde kæmper vi for en god livskvalitet for patienten i fremtiden. I betragtning af at børn oftest er syge, er det værd at kæmpe for det. - siger prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, leder af formanden og afdelingen for medicinsk immunologi, MUG og medstifter af POLTREG-firmaet, der beskæftiger sig med udviklingen af ​​den patenterede TREG-metode.

I øjeblikket er TREG-metoden i 3. fase af kliniske forsøg og begynder at være tilgængelig for patienter fra University Clinical Center i Gdańsk. Terapi leveres under en hospitalsundtagelse, dvs. behandling tilbydes inden central registrering på baggrund af ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) status, der er tildelt af Det Europæiske Lægemiddelagentur. Denne unikke mulighed skyldes, at der i øjeblikket ikke findes andre behandlinger i verden, der behandler type 1-diabetes på en kausal måde. Undersøgelser har vist, at TREG-metoden er sikker for patienten og er effektiv til at opretholde bugspytkirtelfunktionen hos patienter diagnosticeret med type 1-diabetes.

Polske forskere vurderer det ud af ca. 2.000 hos nydiagnosticerede type 1 diabetespatienter om året ville flere hundrede mennesker kvalificere sig til administration af det cellulære lægemiddel TREG.