Under den polske fejring af World Rare Diseases Day, der fandt sted den 29. februar i år. i Warszawa opsummerede patienter, ledere af patientorganisationer, eksperter og repræsentanter for sundhedsministeriet 2019, hvilket bragte mange positive refusionsbeslutninger. Imidlertid er den vigtigste nationale sjældne sygdomsplan for patienter endnu ikke endeligt godkendt. Ifølge MoH-erklæringen skal dokumentet endeligt vedtages af regeringen den 30. juni i år.
Patienterne sætter pris på antallet af positive refusionsbeslutninger, der blev taget af sundhedsministeriet i 2019
I år blev der udført intensive arbejder med den nationale plan for sjældne sygdomme. På trods af sundhedsministeriets godkendelse blev den endelige version ikke aftalt af premierministerens kansleri. Til dette er nogle afklaringer og detaljer stadig nødvendige.
- Det sidste år har tydeligt vist os, at sundhedsministeriet har taget den rigtige retning, når det gælder refusion af stoffer i sjældne sygdomme. Der blev ydet godtgørelse for Fabrys sygdom, akromegali, Crohns sygdom eller Gauchers sygdom; fortsat behandling for patienter med Mucopolysaccharidosis type VI, og patienter med EB (alveolær epidermal adskillelse) fik tilbagebetalt adgang til de specialforbindinger, der var nødvendige for dem - understregede Stanisław Maćkowiak, præsident for Federation of Polish Patients.
- Sidste års positive beslutning om refusion af enzymerstatningsterapi ved Fabrys sygdom viste os, at sundhedsministeriet ikke er ligeglad med lidelsen hos patienter med sjældne sygdomme. Hun åbnede porten, der havde været lukket i mange år for patienter med Fabrys sygdom. I dag kan patienter med denne sygdom endelig leve uden frygt for i morgen uden lidelse og uden smerte - Anna Moskal, præsident for Association of Families with Fabry Disease.
- Refusion af oral eliglustat-behandling til patienter med type I Gaucher-sygdom, der træder i kraft den 1. marts, er en vigtig innovation i behandlingen af denne sygdom og en væsentlig forbedring af livskvaliteten for mennesker, der lider af en af sygdomsmutationerne. Muligheden for at tage stoffet derhjemme, på arbejdspladsen eller på farten uden behov for regelmæssige intravenøse infusioner og dyre og tidskrævende hospitalsbesøg er en chance for mange patienter at leve et normalt liv og være aktiv på arbejde. Desuden er den nye terapeutiske løsning også et gennembrud for dem, der af forskellige årsager ikke kan drage fordel af andre former for behandling - sagde Błażej Jelonek, Association of Families with Gaucher Disease.
Sundhedsministeriet erklærer den sidste dato for vedtagelsen af den nationale plan for sjældne sygdomme
Den nationale sjældne sygdomsplan skal endnu ikke vedtages. Ministeriet erklærer som deadline: 30. juni i år. og opretter et dedikeret team den 2. marts. Patientsamfundet tæller på en tidligere dato for ikrafttrædelsen af det længe ventede dokument.
I 2019 ser det ud til, at arbejde relateret til den nationale plan for sjældne sygdomme er afsluttet. Dokumentet, der er udviklet i fællesskab i løbet af de sidste år af patientsamfundet, blev ikke endeligt vedtaget af regeringen som forventet sidste år. Ifølge erklæringen fra sundhedsministeriet, herunder ministrene Jacek Gadomski og Maciej Miłkowski, skal vedtagelsen finde sted inden 30. juni i år.
- Vi ser frem til at vedtage den nationale plan for sjældne sygdomme. Vi håber inderligt, at det vil ske inden påske. Det udarbejdede dokument lever op til vores forventninger, og vigtigst af alt passer det læger som en strategi. Hurtig implementering af den nationale plan for sjældne sygdomme vil i den nærmeste fremtid give mulighed for at henvise til centre, der beskæftiger sig med behandling af sjældne sygdomme. Det er forbundet med at bestemme kriterierne, som centrene skal opfylde for at opnå status som et referencecenter og indstille niveauet for kapitaliseringssats for dem. Det er også nødvendigt at fremskynde arbejdet med oprettelsen af et sjældent sygdomsregister, sagde Mirosław Zieliński, formand for det nationale forum for behandling af sjældne sygdomme.
- Med hensyn til refusion forventer vi yderligere positive beslutninger, der øger adgangen til moderne terapier dedikeret til sjældne sygdomme som PAH (pulmonal arteriel hypertension), TTR-amyloidose, Duchenne-sygdom, Niemann Picks sygdom, cystisk fibrose og Fabry-sygdom (tredje lægemiddel, oral) og giver adgang til hydrofile katetre for patienter med medfødt spina bifida. Som et patientfællesskab forventer vi en ændring af refusionsloven, som vil indføre nye regler for evaluering af lægemidler, der er dedikeret til sjældne sygdomme baseret på MCDA (multi-criteria decision analysis), også i det omfang, der tillader ansøgning om refusion af nye genetiske terapier såsom CAR-T. Så alle disse ændringer og forventningerne er gået i opfyldelse, er det nødvendigt at medtage sjældne sygdomme på listen over prioriteter fra sundhedsministeren - opsummeret Mirosław Zieliński.
Etablering af teamet for sjældne sygdomme
Repræsentanten for sundhedsministeriet, minister Maciej Miłkowski, der var til stede ved konferencen, erklærede implementeringen af Rare Diseases Plan senest den 30. juni 2020. Dokumentet blev forelagt Ministerrådets stående udvalg i november sidste år. Nu er det nødvendigt at udarbejde en operationel plan. I henhold til ministeriets erklæring blev teamet for sjældne sygdomme oprettet den 2. marts 2020. Formålet med teamet er at udvikle løsninger, der er vigtige i områderne for patienter med sjældne sygdomme, der sigter mod:
- forbedring af diagnosen og behandlingen af sjældne sygdomme i Republikken Polen i overensstemmelse med de standarder, der er vedtaget i Den Europæiske Union
- sikre adgang til innovative sundhedsydelser af høj kvalitet
- udvikling og formidling af viden om sjældne sygdomme.
Formanden for holdet var prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, repræsentant for instituttet "Children's Memorial Health Center", national koordinator for ORPHANET-projektet.
Udnævnelsen af holdet sammen med løftet om at medtage sjældne sygdomme på listen over sundhedsprioriteter i Republikken Polen og den konsekvente dialog fra sundhedsministeriet med patienter om spørgsmålet om at udvide refusionslisterne med omkostningseffektive terapier og medicinsk udstyr giver os mulighed for at håbe, at 2020 viser sig at være et år for polske patienter. et gennembrud og vil permanent indføre spørgsmål om sjældne sygdomme i den polske retsorden.
